遺伝子治療
遺伝子治療は「疾患の治療を目的とし、遺伝子または遺伝子を導入した細胞を人の体内に投与すること」と、文部科学省、厚生労働省の「遺伝子治療臨床研究に関する指針」に定義されています。
病気は細胞の機能が低下し遺伝子損傷が蓄積することからも起こります。細胞が遺伝子損傷により突然変異した遺伝子を切り替え、正常に導くタンパク（治療タンパク）を投与することにより遺伝子レベルで正常化させるのが厳密な意味での遺伝子治療です。
遺伝子治療遺伝子治療は「疾患の治療を目的とし、遺伝子または遺伝子を導入した細胞を人の体内に投与すること」と、文部科学省、厚生労働省の「遺伝子治療臨床研究に関する指針」に定義されています。
病気は細胞の機能が低下し遺伝子損傷が蓄積することからも起こります。細胞が遺伝子損傷により突然変異した遺伝子を切り替え、正常に導くタンパク（治療タンパク）を投与することにより遺伝子レベルで正常化させるのが厳密な意味での遺伝子治療です。
遺伝子治療の方法は二つあり、ウイルスなどをベクター（運び屋）として、体内に入れる「体内遺伝子治療」と、体から細胞を取り出して遺伝子タンパクを体外で導入し、その細胞を体内へ戻す「体外遺伝子治療」があります。一般的には前者の治療法が多く行われています。そこで、どのウイルスに何を持たせて治療を行うのかが重要になります。
