遺伝子治療の効果には治療タンパクのベクター（運び屋）の選択が重要となります。ベクター選択の判断基準として、染色体への組込み、分裂・非分裂細胞への導入、発現（効果があらわれること）などがあります。

近年、「レンチウイルス」の機能性と安全性が再確認されています。このベクターは、発現期間が長く、細胞分裂のどの期間にも導入可能で、核内にも入るため、染色体への組込みも期待できます。

がんの治療には「レンチウイルス」の使用が効果的と考えられます。また、最新の知見として非ウイルスベクターやNanoparticleといったベクターが盛んに研究開発され、高い効果が報告されています。

がん遺伝子治療には、２つの目的があります。一つ目は正常な細胞が本来もっているアポトーシス（細胞の自然死）の機能を発動させ、がん細胞を自滅に追い込むことです。二つ目はがん細胞の無限増殖そのものを止めることです。

当社団の提携医療機関では、“ＰＴＥＮ”、“Ｐ１６”、“ｐ５３”という３種類のがん抑制遺伝子と“ＣＤＣ６ｓｈＲＮＡ”というがん抑制因子でがん細胞の増殖・不死をストップさせるような機能を持つ各種の遺伝子治療法の臨床的研究を行っています。

どんなによいがん抑制遺伝子を持ち込んでも、効果が現れなければ意味がありません。

ベクターにレンチウイルスを使用することで、目的遺伝子が核内に挿入され、その遺伝子が産生するタンパク質によって、治療効果をあげています。

また、テロメラーゼが活性化しているがん細胞に対して、テロメラーゼの逆転写酵素をプロモーターとして使用し、がん細胞を半特異的に認識することで有効的に機能させます。

※がん遺伝子治療は最新の治療法です。使用する遺伝子治療用ベクターは現時点（2016年7月時点）では未承認です。